ＲＮＡｉ利用薬

質問

ＲＮＡｉを利用した抗がん剤がうんたらという怪しい記事をｇｉｇａｚｉｎｅってところで見かけたのですが、そもそもＲＮＡｉを利用した薬ってどうやって細胞内に届けるのでしょうか？

回答No.1

Dr_Hyper · ベストアンサー

専門では無いので学会等で聞きかじった程度でご容赦を。

結局は培養細胞などに使用する遺伝子導入薬は危険すぎるので使えず。
エレクトロポレーションや遺伝子銃のような物理的に穴を開けるのは，あり得ますがそれほどメジャーではないはずです。
そのため血流にのせたりして勝手に入っていく臓器にしか実際は使えていないと思います。これはマウスであれば尾っぽや血流にのせて自然とマーカー遺伝子が導入されるところ，主にエンドサイトーシスという外部の物質を細胞内に取り込む仕組みが活発な肺や腎臓などに使える。という段階だと思います。
ただこの時必要な核酸量が当然膨大な量になり，実際の治療には気が遠くなるようなコストが掛かるのが現実問題。
確かに細胞に入る核酸の量は本当にごく微量で構いません。恐らくpmolも要らない。ところがそれを取り込ませるための血中濃度は予想よりも遙かに高いため現状は非常に難しいのだと思います。もちろん目とか性器とか外に露出しているような器官であれば塗る，目薬などは可能かも知れませんが，実用されているとは殆ど耳にしないです（知らないだけかも知れません）。

現在リン酸などを混合することによって核酸を細かい顆粒にして取り込ませやすくするとか，核酸をマイクロカプセルにいれて抗体とつけて癌細胞のところまで連れて行くなどの試みはなされていると思います。少し前に流行っていたので今実現しているのか分かりかねますが，まだまだ確立された方法では無くみんな特許を取っては研究費を取って実用化に向けて進んでいると言った印象を持っています。

すこし正確では無い所やちょっとはしょって難しい表現になっていたら，遠慮無く補足要求してください。

お礼

ご回答ありがとうございます、とりあえず力技で大容量投与して勝手に取り込んでくれる細胞に届けばいいなというイメージ（逆に言うとそれ以外ない）はつかめました。

学生時代植物に対して金粒子銃でＲＮＡｉを使っていたので、ちょっと医療で使うというのは想像つきませんでした。