鎌形赤血球貧血

質問

鎌形赤血球貧血の治療薬について詳しい方教えてください。
治療薬は現在ありますか？どこの製薬会社がお薦めですか？

回答No.1

USB99

鎌状赤血球貧血で検索すると多くヒットすると思います。遺伝子病なので根治法はありません。ただ、新聞にもでましたが鎌形赤血球貧血の動物にしっぽからのｉＰＳ細胞に原因遺伝子を正常な遺伝子に変えて造血細胞に分化させてから骨髄にいれたら貧血が改善したとのニュースがありました。原因遺伝子を取り替えるので倫理的な問題もあるかもしれませんが何年かしたら人体でも可能かもしれません。

参考URL：

http://www.sciencemag.org/cgi/content/abstract/1152092